Votre médecin vous a proposé de participer à un essai clinique. Après vous avoir expliqué l'essai, il vous a remis une note d'information décrivant en détail les objectifs, les conditions de participation, les contraintes, les bénéfices éventuels attendus et les risques possibles. Les notes d' »information patient » sont toutefois souvent longues (une dizaine de pages) et parfois difficiles à comprendre. Voici nos conseils pour vous guider et faciliter votre choix.

Décrypter le titre de l'essai

Avant de lire la note d'information, attardez-vous sur le titre de l'essai même s'il vous paraît complexe. Le titre rassemble les caractéristiques principales de l'essai comme :

  • la nature de l'essai (phase 1, 2, 3 ou 4)
  • les caractéristiques principales de la maladie et des patients  (population, âge, caractéristiques génétiques, stade de la maladie etc.)
  • le nom du ou des médicaments de l'étude ainsi que leur mode et fréquence d'administration.

Un exemple est détaillé dans la revue Recherche Clinique Côté Patients n°21 de décembre 2015 aux pages 2 et 3 : Participer ou non à un essai clinique : Note d'information : les points essentiels pour se décider

Bien comprendre l'objectif de l'essai

La première partie de la note présente habituellement l'objectif de l'essai: par exemple, « L'efficacité du traitement X comparée à celle du traitement standard Y ».

De façon plus détaillée que dans le titre, la notice décrit les hypothèses de l'essai et le but recherché. N'hésitez pas en cas de doute à interroger votre médecin.

Bien comprendre la méthodologie de l'essai

L'objectif n'est pas tout, la manière de l'atteindre importe tout autant. La méthodologie d'un essai détermine les conditions de votre participation.

Plusieurs aspects sont essentiels :

L'attribution du traitement

Il est important de savoir si le traitement que vous recevrez vous sera attribué par tirage au sort (randomisation) ou pas. C'est le cas pour les phases 3. Dans le cas des phases plus précoces ( phase1 et phase2), vous recevrez  la plupart du temps le nouveau traitement à l'essai sans tirage au sort.

Le traitement à l'essai peut vous être attribué selon plusieurs méthodes indiquées dans le protocole: en ouvert,  en aveugle ou en double aveugle (Merci de lire les définitions plus bas)

Les modalités du traitement

Vous devez bien comprendre comment va se dérouler chacun des traitements de l'essai : conditions et rythme des prises/ injections, durée du traitement, rythme des consultations de suivi, type,   le nombre et la fréquence des examens réalisés.

Les patients potentiellement concernés par l'étude

Par exemple, la pathologie, le stade et tranche d'âge. « Le traitement du cancer du sein de stade III chez les patient(e)s de 70 ans et plus ».

Les contraintes spécifiques de l'essai

Pour les besoins de la recherche, il est souvent prévu des consultations et des examens supplémentaires par rapport à la prise en charge standard. Il est important que ces « contraintes » supplémentaires soient bien spécifiées. Les consultations de suivi peuvent par exemple être bien plus fréquentes pendant un essai. C'est un élément à prendre en compte, en fonction de vos activités et de vos priorités.

Bien comprendre les alternatives possibles

Participer à un essai n'est jamais une obligation et vous êtes totalement libre d'accepter ou de refuser, et même de sortir à tout moment de l'essai sans avoir à vous justifier. L'un des points importants, c'est de savoir ce qui peut vous être proposé si vous ne participez pas à l'essai. La note d'information doit impérativement indiquer si il existe d'autres alternatives thérapeutiques, c'est-à-dire d'autres traitements et/ou modalités de prise en charge qui peuvent être envisagés dans votre situation et discutés avec votre médecin.

Bien comprendre les bénéfices éventuels

La notion de bénéfices doit être comprise de façon large. Il peut s'agir des bénéfices directs pour la personne ou des bénéfices pour la collectivité (la réponse à la question scientifique posée par l'essai).

Les bénéfices pour la personne qui participe doivent être décrits de façon concrète : quelle est la nature des bénéfices attendus ? Durée de vie, qualité de vie, diminution de la tumeur, atténuation des douleurs, suivi médical plus rapproché, etc.

Certains essais n'ont pas pour objectif d'évaluer l'efficacité d'un produit expérimental, mais de déterminer sa toxicité (certains essais de phase1 par exemple). D'autres peuvent permettre de collecter des échantillons biologiques.

Bien comprendre les risques

Souvent, les notes d'information présentent une longue liste d'effets indésirables possibles. Il y a ceux du traitement expérimental, qui ne sont pas forcément encore bien connus, et ceux du traitement standard. La loi oblige le responsable de l'essai (promoteur) à lister tous les effets indésirables connus, y compris ceux qui sont rares et/ou sans gravité. Tous les traitements, quels qu'ils soient, sont en effet susceptibles d'entraîner des effets indésirables. Dans un essai, ces effets sont surveillés de très près et des procédures sont prévues pour les prévenir et/ou les traiter.

Chaque essai peut vous permettre d'accéder à un traitement innovant même si il comporte sa part de risque et d'incertitude liés au processus de recherche et à la connaissance partielle du nouveau traitement.

Bien entendu, la note d'information comprend d'autres éléments qui peuvent vous intéresser, en particulier sur vos droits dont celui à retirer votre consentement à tout moment après en avoir parlé avec votre médecin.

Quelques définitions

Voici quelques définitions générales :

Etude multicentrique

L'essai se déroule dans plusieurs établissements participants. Lorsqu'il est réalisé dans un seul établissement, l'essai est dit monocentrique. Un essai peut être national ou international.

Etude en « double aveugle »

Essai dans lequel ni le patient, ni le médecin investigateur ne savent quel sera le produit administré (placébo ou X).

Etude en « simple aveugle »

Seul le médecin investigateur connaît les produits administrés, mais pas le patient.

Etude en « ouvert »

Le médecin et le patient savent quel est le traitement administré après tirage au sort

Étude randomisée

Il s'agit de comparer un nouveau traitement ou une nouvelle stratégie thérapeutique au traitement ou stratégie thérapeutique habituels. Pour faire la preuve d'un plus grand bénéfice/risque selon les hypothèses statistiques choisies, cette démarche s'effectue par tirage au sort (randomisation), ce qui permet de répartir équitablement les patients dans les deux groupes.

Pour en savoir plus :

Source La Ligue contre le cancer